CRISPR-Cas 9 & CAR-T

Ungefähr 80% aller seltenen Erkrankungen sind genetisch bedingt.1 Innovative Gentherapien wie bspw. die CRISPR-Cas 9 oder CAR-T-Zelltherapie bieten die Möglichkeit, T-Zellen genetisch so zu verändern, dass diese bösartige Zellen, wie Krebszellen, als Fremdkörper betrachten und zerstören können.2

Bei CRISPR-Cas 9 handelt es sich um eine Behandlung, die umgangssprachlich als “Gen-Schere” bekannt ist. Hierbei wird eine molekulare “Sonde” eingesetzt, die die “fehlerhafte” Stelle in dem DNA-Strang präzise findet. Die eigentliche DNA-Schere durchtrennt den DNA-Doppelstrang, die dann entweder durch eine körpereigene Reaktion wieder hergestellt wird oder durch spezifisch angefertigte DNA-Bausteine vervollständigt wird.3 Gentherapien wie CRISPR-Cas 9 bieten in vielen Fällen das Potential, die Ursachen genetischer Krankheiten direkt anzugehen und nicht nur zur unspezifischen Linderung der Symptome oder zur Herauszögerung der Krankheit beizutragen. Diese Herangehensweise muss aber noch weiter erforscht und präzisiert werden. Darüber hinaus bestehen noch weiterhin viele Fragen zu möglichen sozialen, ökonomischen und ethischen Implikationen.4

Bei der CAR-T Therapie werden körpereigene T-Zellen (Abwehrzellen des Immunsystems) entnommen, die dann gentechnisch verändert werden, um chimäre Antigenrezeptoren zu bilden, die dann gegen Krebszellen vorgehen können.5

Gerade bei seltenen Erkrankungen, bei denen häufig keine Therapien vorhanden sind, könnte die Forschung in Gentherapien neue Behandlungsmöglichkeiten hervorbringen. Aktuell wird eine Großzahl an klinischen Studien durchgeführt, um neue spezialisierte oder sogar personalisierte Therapien für Menschen mit seltenen Erkrankungen zu entwickeln.6

NAMSE (2013): Nationaler Aktionsplan für Menschen mit Seltenen Erkrankungen. Handlungsfelder, Empfehlungen und Maßnahmenvorschläge. Abgerufen am 23.01.2021, von https://www.bundesgesundheitsministerium.de/fileadmin/Dateien/3_Downloads/N/NAMSE/Nationaler_Aktionsplan_fuer_Menschen_mit_Seltenen_Erkrankungen_-_Handlungsfelder__Empfehlungen_und_Massnahmenvorschlaege.pdf

Max-Plank-Gesellschaft (o.D.): Auf dem Weg zur Therapie. Abgerufen am 10.12.2019, via
https://www.mpg.de/11033456/crispr-cas9-therapien

Transgen “CRISPR/Cas-System” (o.D.). Abgerufen am 15.01.2021, via
https://www.transgen.de/lexikon/1845.crispr-cas.html

Nationale Akademie der Wissenschaften Leopoldina (September 2015): Chancen und Grenzen des genome editing. Abgerufen am 15.12.2019 via https://www.leopoldina.org/uploads/tx_leopublication/2015_3Akad_Stellungnahme_Genome_Editing.pdf

Carl H. June, Michel Sadelain: Chimeric Antigen Receptor Therapy New England Journal of Medicine 2018, Band 379, Ausgabe 1 vom 5. Juli 2018, Seiten 64–73, DOI:10.1056/NEJMra1706169

Papasavva, P., Kleanthous, M., & Lederer, C. W. (2019). Rare Opportunities: CRISPR/Cas-Based Therapy Development for Rare Genetic Diseases. Molecular diagnosis & therapy, 23(2), 201–222.