Womit wir uns beschäftigen

Die Definition für seltene Erkrankungen ist nicht überall einheitlich. In der EU gilt eine Krankheit mit einer Prävalenz von bis zu 5 Erkrankten je 10.000 Personen als selten. Aus dieser Definition ergeben sich aktuell rund 8.000²  bekannte seltene Erkrankungen. In Deutschland leiden rund 4 Millionen Menschen an einer seltenen Erkrankung – in der Europäischen Union (EU) sind ca. 30 Millionen Menschen betroffen.³

Seit der Einführung der europäischen Orphan-Drug-Verordnung ((EG) Nr. 141/2000)⁴  im Jahr 2000, wird die Forschung und Entwicklung von Arzneimitteln im Bereich der seltenen Erkrankungen, sogenannte Orphan Drugs, durch die EU gefördert. Inzwischen sind in der EU 127 Arzneimittel für seltene Erkrankungen zugelassen. Hinzu kommen weitere 64 Arzneimittel, deren Orphan Drug-Status verordnungsgemäß nach 10 Jahren bereits abgelaufen ist, die jedoch weiterhin zur Behandlung von seltenen Erkrankungen genutzt werden können. Zudem sind rund 2.150 Arzneimitteltherapien aktuell in Entwicklung, die ebenfalls den Orphan Drug Status innehaben, jedoch noch nicht zugelassen sind (Stand: 28. Juli 2021)⁵.  Trotz der bisherigen Erfolge durch modernste Technik und fortschrittliche Medizin, gilt es, die Forschung und Entwicklung weiterer Orphan Drugs voranzubringen, um in Zukunft möglichst allen Menschen mit seltenen Erkrankungen eine Behandlungsoption zu ermöglichen.