Veranstaltungen

Potenzielle Auswirkungen der EU Pharmaceutical Legislation auf die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen in Deutschland

07. September 2023

Die Arbeitsgemeinschaft Therapie Seltene Erkrankungen (ATSE) organisierte am 07. September 2023 eine Veranstaltung, bei der Vertreterinnen und Vertreter aus der deutschen Bundespolitik, von der Europäischen Kommission, aus Patientenorganisationen und von der Industrie den Kommissionsentwurf zur EU Pharmaceutical Legislation diskutierten. Ziel war es, die verschiedenen Standpunkte im deutschen Gesundheitssystem und auf politischer Ebene abzustimmen und Anforderungen für eine überarbeitete Pharmagesetzgebung in Europa zu erarbeiten, insbesondere für Orphan Drugs und die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen.

Die Veranstaltung begann mit einem Impulsvortrag von Florian Schmidt von der DG SANTE, der die Ziele der EU-Kommission für die Reform des Arzneimittelrechts erläuterte. Diese umfassten u.a. einen einfacheren Zugang zu Arzneimitteln und eine Stärkung der Wettbewerbsfähigkeit.

Patientenvertreter Tobias Hagedorn (DIG PKU) kritisierte die Einführung des Konzepts des „hohen ungedeckten medizinischen Bedarfs" (HUMN) und die potenziellen negativen Auswirkungen der Pharmaceutical Legislation auf den Zugang zu Therapien für Menschen mit seltenen Erkrankungen.

Dr. Matthias Wilken vom Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie (BPI) warnte vor einer Reduzierung der Anreize und der Marktexklusivität bei Orphan Drugs und der Einführung der „Global Orphan Marketing Authorization (GOMA)". 

Tina Taube von der European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA) betonte in ihrem Vortrag die Kompetenzaufteilung zwischen der EU und den Mitgliedsstaaten, die Notwendigkeit eines wettbewerbsfähigen Standorts in Europa und die wachsende Investitionslücke im Vergleich zu anderen Staaten.

In der Diskussion wurden Anreize und Investitionen in der Arzneimittelbranche, der Zugang zu Arzneimitteln und die Unsicherheiten in Bezug auf die Anreize thematisiert. Es wurde betont, dass die Prozesse der EMA flexibler gestaltet werden müssten und eine planbarere Anreizstruktur benötigt würde. Die Zielsetzung sollte nicht nur die Stärkung der europäischen Industrie sein, sondern auch Anreize für Investitionen in Europa schaffen. Die Auswirkungen der Pharmaceutical Legislation auf die deutsche Gesundheitspolitik, insbesondere in Bezug auf die Erstattungsfähigkeit neuer Medikamente, wurden ebenfalls angesprochen. 

Gemeinsam die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen verbessern

19. Mai 2022

Die Arbeitsgemeinschaft Therapie Seltene Erkrankungen (ATSE) veranstaltete unter der Schirmherrschaft von Herrn Prof. Andrew Ullmann, MdB, am 19. Mai 2022 ein parlamentarisches Frühstück, bei dem es um die Versorgungssituation von Menschen mit seltenen Erkrankungen (sE) und den Herausforderungen in der Behandlung ihrer Leiden ging. Ein besonderer Schwerpunkt wurde dabei auf die Versorgung mit Arzneimitteln gegen sE, den sogenannten Orphan Drugs, gelegt. Die Veranstaltung wandte sich besonders an neu gewählte Abgeordnete des Bundestages und deren Mitarbeiterinnen und Mitarbeiter.

Nach einem politischen Grußwort des Schirmherren Prof. Andrew Ullmann ging Dr. Matthias Wilken, Geschäftsführer Market Access, Märkte und Versorgung beim Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V., im Rahmen des ersten inhaltlichen Impulsvortrages auf die Versorgungssituation mit Orphan Drugs in Deutschland und Europa ein. Im Rahmen des zweiten Impulsvortrages stellte Univ.-Prof. Dr. Georg F. Hoffmann, der u.a. geschäftsführender Direktor des Zentrums für Kinder- und Jugendmedizin der Universität Heidelberg ist, die ärztliche Perspektive auf das Thema vor. In seinem Vortrag ging er u.a. auf die Notwendigkeiten einer besseren Vernetzung der Behandelnden sowie die Ausweitung des Neugeborenenscreenings ein. Joachim Sproß, Bundesgeschäftsführer der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke e.V., schloss mit einem Vortrag aus der Betroffenenperspektive an. Zentraler Aspekt dieses Vortrages war die Vorstellung des Projekts „Patientenlotsen“, bei dem Lotsinnen und Lotsen eine koordinierende Instanz für die Betroffenen darstellen, die diese im organisatorischen Bereich als Ansprechpartner, Vermittler und Koordinator unterstützten und deren Kompetenzen verbessern sollten, sich im medizinisch-therapeutischen Bereich zurechtzufinden. In eine ähnliche Richtung argumentierte Frau Mirjam Mann, Geschäftsführerin der ACHSE e.V., die im Rahmen des abschließenden Impulsvortrages einen „Case-Manager auf Rezept“ ins Spiel brachte. Die anschließende Diskussion zeigte trotz der sehr unterschiedlichen Perspektiven der Teilnehmenden einmal mehr auf, dass die Versorgung mit Orphan Drugs in Deutschland zwar bereits auf einem relativ hohen Niveau erfolgt, es aber nach wie vor einige Aspekte gibt, die es zu verbessern gilt.

Die „NUB-Lücke“ – Hürden in der Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen

19. Oktober 2020

ATSE Educational Event zur „NUB-Lücke“ und der Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen unter der Schirmherrschaft von Prof. Dr. Andrew Ullmann, MdB.

Auf Basis von Experteninnen- und Experten-Vorträgen durch Dr. Patricia Ex, damalige Geschäftsführerin des Bundeverbands Managed Care, Jens Bussmann, Generalsekretär des Verbands der Universitätsklinika Deutschlands und Stefan Biedebach, seinerzeit Senior Health Care Manager bei Celgene, ein Unternehmen von Bristol Myers Squibb, wurden in dieser digitalen Veranstaltung die Neuen Untersuchungs- und Behandlungsmethoden (NUB) diskutiert und Verbesserungsvorschläge formuliert. Dr. Patricia Ex lieferte zunächst Hintergründe zu den NUB und deren Finanzierung und zeigte die Problematik der „NUB-Lücke“ auf, die dann auftritt, wenn die arzneimittelrechtliche Zulassung für eine neue Behandlungsmethode zwar vorliegt und ihr Einsatz auch schon möglich ist, jedoch aufgrund des aufwändigen Verwaltungsverfahrens zunächst noch kein geregelter Anspruch auf Erstattung der Leistung besteht. Problematisch seien insbesondere der hohe bürokratische Aufwand, die fehlende Transparenz in der Antragsentscheidung durch das Institut für das Entgeltsystem im Krankenhaus (InEK) sowie die anschließenden Verhandlungen zwischen Kassen und Krankenhäusern. Im Anschluss präsentierte Jens Bussmann die durch die NUB-Lücke entstehenden Herausforderungen für Uniklinika. Die „NUB-Lücke“ führe zu finanzieller Unsicherheit für Krankenhäuser, weil diese in Vorleistung gehen müssten, wodurch es immer schwieriger werde, dem gesetzlichen Leistungsanspruch sowie dem Selbstanspruch der Uniklinika gerecht zu werden und medizinische Innovationen in die Regelversorgung zu überführen. Abschließend schilderte Stefan Biedebach die Problematik der „NUB-Lücke“ aus Industriesicht. Am Beispiel der CAR-T-Zelltherapie zeigte er auf, dass die „NUB-Lücke“ als „Webfehler“ im System auch medizinische Folgen haben könne, wenn eine Therapie noch individuell hergestellt werden müsse bei gleichzeitig kurzem Behandlungsfenster und kurzer Bearbeitungsdauer durch die Kassen. In diesem Fall könne die „NUB-Lücke“ dazu führen, dass Patientinnen und Patienten zu spät behandelt werden. In der Diskussion wurde deutlich, dass es einer einheitlichen Lösung bedarf, die auf breite Unterstützung fußt, um das NUB-System langfristig zu verbessern. 

Die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen in Deutschland – Gesprächsrunde zur Entwicklung neuer Therapien

13. Februar 2019

Fachgespräch auf Einladung von Erich Irlstorfer, MdB zur Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen und Entwicklung neuer Therapien.

In der von der ATSE organisierten Gesprächsrunde, in der neben Erich Irlstorfer, MdB auch Stephan Pilsinger, MdB und Mitarbeiterinnen und Mitarbeiter der Bundestagsbüros von Dr. Georg Nüßlein, MdB und Lothar Riebsamen, MdB sowie Daniel Schaffer und Susanne Hübner von der PKV, Dr. Christine Mundlos und Bianca Paslak-Leptien von der ACHSE und Oliver Martini von Johnson & Johnson teilnahmen, wurde die Versorgungssituation von Menschen mit seltenen Erkrankungen in Deutschland besprochen. Erich Irlstorfer, MdB machte in seinen einleitenden Worten deutlich, dass eine überparteiliche Zusammenarbeit im Bundestag notwendig sei, um das Thema zielführend voranzubringen. Zudem sprach er sich für den Einsatz genetischer Diagnosemittel, die Bedeutung des Neugeborenen-Screenings sowie die Nutzung digitaler Lösungen aus. Dr. Jens Gaedeke, Facharzt für Innere Medizin und Nephrologie an der Charité, übernahm die Einführung in die Thematik  anhand von Beispielen aus seinem Bereich der seltenen Nierenkrankheiten. Dabei betonte er die Defizite in der Ausbildung, in der seltene Erkrankungen so gut wie nicht vorkommen, Nachholbedarf bei klinischen Studien sowie die mangelnde Verfügbarkeit von Therapien. Außerdem sprach er sich grundsätzlich für Register aus, teilte aber seine Bedenken über die derzeit schlechte Datenqualität mit. Dr. Christine Mundlos machte deutlich, dass es aktuell zu viele Register und zu wenig Ressourcen gebe und die bestehenden Register nicht miteinander kompatibel seien. Zudem schmälere eine zu kurze Laufzeit der Register den Erkenntnisgewinn. Aus diesem Grund sei die Aufgabe der Politik, die Rahmenbedingungen dafür zu schaffen, dass langfristige Registerinfrastrukturen entstehen können, die abgekoppelt von einzelnen Akteuren überlebensfähig sind.