Positionspapiere und
Stellungnahmen

Positionierung der ATSE zur Bundestagswahl (2025)

In diesem Dokument formuliert die ATSE ihre Forderungen und Wünsche bezüglich der Rahmenbedingungen für die Erforschung und Entwicklung von Orphan Drugs im Kontext der Bundestagswahl für die kommende Legislaturperiode. Inhaltlich geht es dabei um die Anpassung der Orphan Drugs Umsatzschwelle im AMNOG, einen an den medizinischen Fortschritt angepassten Nutzenbewertungsprozess im AMNOG-Prozess und die vollständige Abschaffung der sogenannten „Leitplanken“ sowie des Kombinationsrabatts. Die vollständige Positionierung finden Sie über den folgenden Link.

ATSE-Stellungnahme zum Bericht des IQWiG zu der „Preis- und Kostenentwicklung von Orphan Drugs“ (2024)

In ihrer Stellungnahme kritisiert die ATSE den Vorschlag des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG), die Orphan Drug Regelung des AMNOG abzuschaffen und Orphan Drugs stattdessen einer regulären Nutzenbewertung zu unterziehen. Die ATSE widerspricht dieser Empfehlung und betont, dass sie unrealistische Evidenzanforderungen an Medikamente gegen seltene Erkrankungen stelle, was zu Bewertungsfehlern führen könne. Stattdessen fordert die ATSE flexiblere Bewertungsmethoden und eine Anhebung der Umsatzgrenze, um die Versorgungssicherheit und Innovation im Bereich seltener Erkrankungen zu gewährleisten. Die vollständige Stellungnahme finden Sie über den folgenden Link.

Position der ATSE zur deutschen Pharmastrategie (2024)

In diesem Dokument befasst sich die ATSE mit dem Strategiepapier der Bundesregierung zur „Verbesserung der Rahmenbedingungen für den Pharmabereich in Deutschland Handlungskonzepte für den Forschungs- und Produktionsstandort“, welches diese im Dezember 2023 vorlegte. Grundsätzlich begrüßt die ATSE das Engagement der Bundesregierung, die Wettbewerbsfähigkeit der Branche zu stärken. In ihrem Positionspapier bezieht die ATSE zu ausgewählten Vorhaben aus dem Strategiepapier Stellung, die direkten Einfluss auf das Innovationsmodell für Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen haben. Damit möchte sie einen aktiven Beitrag für eine erfolgreiche Umsetzung der Pharmastrategie und das Erreichen der damit verfolgten Ziele der Bundesregierung leisten. Das Positionspapier können Sie über diesen Link aufrufen.

Position der ATSE zur EU Pharmaceutical Legislation (2023)

In diesem Dokument nimmt die ATSE Stellung zum Kommissionsentwurf zur EU Pharmaceutical Legislation vom 26. April 2023. Obwohl die ATSE viele der Ziele der Legislation grundsätzlich unterstützt, äußert sie auch Bedenken bezüglich einiger Punkte, die potenziell die Erforschung und Entwicklung von Orphan Drugs beeinträchtigen und somit die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen gefährden könnten. Konkret sieht die ATSE die geplante Verkürzung der Marktexklusivität für Orphan Drugs von zehn auf neun Jahre, die Einführung des Konzepts des „hohen ungedeckten medizinischen Bedarfs" (HUMN), den vorgeschlagenen Anreizmechanismus eines Launches in allen EU-Mitgliedsstaaten innerhalb von zwei bis drei Jahren sowie die Idee einer „Global Orphan Marketing Authorization (GOMA)“ kritisch. Das Positionspapier, das auf die genannten Punkte eingeht, ist über diesen Link zugänglich.

ATSE Position zum Entwurf eines GKV-Finanzstabilisierungsgesetzes (2022)

In diesem Dokument positioniert sich die ATSE zum Referentenentwurf des GKV-Finanzstabilisierungsgesetzes, welcher von Gesundheitsminister Dr. Karl Lauterbach am 30. Juni 2022 vorgestellt und am 27. Juli 2022 vom Bundeskabinett beschlossen wurde. Der Entwurf soll das erwartete Finanzdefizit der gesetzlichen Krankenkassen von 17 Mrd. Euro für das Jahr 2023 ausgleichen. Die ATSE äußert sich u. a. kritisch gegenüber den beschlossenen Änderungen im Arzneimittelneuordnungsgesetz (AMNOG), wie z.B. der Erhöhung des Herstellerrabatts von 7 auf 12%, der Verkürzung der Zeit der freien Preisbildung auf sechs Monate, der Einführung eines Kombinationsrabatts von 20 % und eines Verwurfs-Rabatts, sowie einer verpflichtenden Mengenregelung in der Preisverhandlung. Da von den Regelungen insbesondere die Hersteller von Orphan Drugs betroffen wären und darüber hinaus die Senkung der Umsatzschwelle von neu zugelassenen Medikamenten von 50 auf 20 Millionen Euro bei der Zusatznutzenbewertung angestrebt wird, ist es der ATSE besonders wichtig, auf die zu antizipierenden Auswirkungen solcher Maßnahmen auf die Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen hinzuweisen. Um auf das Positionspapier zugreifen zu können, klicken Sie bitte auf diesen Link für die lange Version. Die kurze Zusammenfassung könnten Sie unter diesem Link finden. 

Forderungskatalog zu den Bundestagswahlen (2021)

Bundestagswahlen sind immer der Beginn von etwas Neuem. Entsprechend hat die Arbeitsgemeinschaft Therapie Seltene Erkrankungen (ATSE) im Vorfeld dieses Ereignisses die für die anstehende Legislaturperiode relevanten Themen und Aspekte in der Versorgung von Menschen mit seltenen Erkrankungen herausgearbeitet und entsprechende Lösungsvorschläge unterbreitet. In vier Kapiteln werden insgesamt acht Forderungen aufgeführt, für deren Umsetzung die ATSE in der 20. Legislaturperiode einstehen wird. Die vier Themenbereiche umfassen: (1) Seltene Erkrankungen rechtzeitig erkennen und behandeln; (2) Verbesserter Zugang zu Gesundheitsdaten zur Erforschung von seltenen Erkrankungen; (3) Finanzierung von Orphan Drugs in Deutschland; (4) Pharmastandort Deutschland in Europa. Um auf das Positionspapier zugreifen zu können, klicken Sie bitte auf die Links für die lange Version und die kurze Version.

Positionspapier zur Erhebung klinischer Daten bei Orphan Drugs (2018)

Dieses Positionspapier stellt die Kriterien zur Ausweisung von Orphan Drugs und weitere Hintergründe zu seltenen Erkrankungen dar. Insbesondere die Besonderheiten bei der Datenerhebung im Kontext von Orphan Drugs im Vergleich zu nicht-Orphan Drugs, werden in diesem Dokument hervorgehoben. Ebenso wird erklärt, wie verschiedene Institutionen bei der Datenerhebung und Bewertung von Medikamenten kooperieren können, um das bestmögliche Ergebnis zu erzielen. Um auf das Positionspapier zugreifen zu können, klicken Sie bitte auf diesen Link.