Preis, Wert und Kosten der Therapie von Menschen mit Seltenen Erkrankungen

Preis
Wie jedes Arzneimittel mit einem neuen, das in Deutschland auf den Markt kommt, durchlaufen Orphan Drugs das sogenannte AMNOG-Verfahren (Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz). 
Ziele des Gesetzes sind:

1. eine optimale Patientenversorgung („den Menschen müssen im Krankheitsfall die besten und wirksamsten Arzneimittel zur Verfügung stehen“), 
2. die Sicherstellung der Wirtschaftlichkeit von Arzneimitteln („die Preise und Verordnungen von Arzneimitteln müssen wirtschaftlich und kosteneffizient sein“), und 
3. die Schaffung von Anreizen für Innovationen („es müssen verlässliche Rahmenbedingungen für Innovationen, die Versorgung der Versicherten und die Sicherung von Arbeitsplätzen geschaffen werden“).¹

Das AMNOG-Verfahren besteht aus zwei Schritten – der Nutzenbewertung und der Preisverhandlung. Für den ersten Schritt bedarf es einer systematischen Zusammentragung aller Daten und Forschungsergebnisse des Arzneimittels durch das Pharmaunternehmen, welches vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) gesichtet wird. Auf Basis der vorliegenden Datenlage und der Entscheidung des G-BA wird das Ausmaß des Zusatznutzens ermittelt.²

Für Medikamente zur Behandlung von seltenen Erkrankungen sieht das AMNOG eigene Regelungen vor. Der Zusatznutzen von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen in Deutschland gilt als belegt, sobald die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) dem Arzneimittel den „Orphan Drug“-Status zugewiesen hat.³

Der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Krankheiten bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) bewertet potentielle Orphan Drugs anhand festgelegter Kriterien und spricht eine Empfehlung für die Gewährung eines Orphan-Drug-Status aus. Auf Basis dieser Empfehlung gewährt die Europäische Kommission schließlich diesen Status. Mit diesem Status geht eine Reihe von Anreizen einher, die die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten fördern sollen.

Das Ergebnis der Nutzenbewertung durch den G-BA ist maßgeblich für das weitere Verfahren der Preisfindung. Anschließend verhandeln das pharmazeutische Unternehmen und der GKV-Spitzenverband einen Erstattungsbetrag für das Orphan Drug. Das Ergebnis der Verhandlungen ist i.d.R. ein im Vergleich zum Markteintritt niedrigerer Preis. Wird keine Einigung erzielt, entscheidet eine Schiedsstelle über den Erstattungsbetrag.⁴ Für den Fall, dass ein Orphan Drug im Versorgungsalltag einen höheren Umsatz als 50 Mio. Euro im Jahr erreicht, entfällt der Sonderstatus und es wird eine erneute (reguläre) Nutzenbewertung vorgenommen sowie ein neuer Erstattungsbetrag verhandelt.⁵

Wert eines Orphan Drug 
Orphan Drugs sind häufig die einzige Behandlungsmöglichkeit für Menschen mit seltenen Erkrankungen. Sie haben eine große Bedeutung für die Patientinnen und Patienten, da seltene Erkrankungen im Sinne der europäischen Orphan Drug Verordnung entweder unbehandelt zum Tode führen oder die Lebensqualität stark beeinträchtigen. Hierbei ist zu bedenken, dass die Anwendung und Wirksamkeit von Orphan Drugs sich zudem meist positiv auf den nachfolgenden Pflege- und Behandlungsaufwand der Betroffenen auswirkt. Darüber hinaus werden durch die neuen und innovativen Forschungsansätze der Entwicklung von Orphan Drugs neue Datengrundlagen geschaffen, die für anderweitige Forschungsprojekte genutzt werden können.⁶

Kosten
Orphan Drugs stehen immer häufiger aufgrund ihrer Kosten in der Kritik. Wegen der geringen Anzahl an Patientinnen und Patienten stehen den hohen Entwicklungskosten dieser Arzneimittel nur wenige Abnehmer gegenüber. Die Bezifferung der Ausgaben für Orphan Drugs der gesetzlichen Krankenkassen (GKV) unterscheiden sich aber teilweise stark von Quelle zu Quelle. Der vfa spricht von 4,4% der gesamten Arzneimittelausgaben, die für Orphan Drugs im Wirtschaftsjahr 2020 aufgebracht werden mussten⁷. Der Arzneiverordnungs-Report 2021 berechnete die Nettokosten der GKV-Ausgaben für Orphan Drugs auf 7,3% im Wirtschaftsjahr 2020⁸. In die Berechnung des Kostenanteils zieht der vfa jedoch „nur“ Orphan Drugs mit ein, die den Orphan Drug Status noch besitzen und deren Marktexklusivität bisher noch nicht abgelaufen ist, wohingegen der Arzneiverordnungs-Report auch die „ehemaligen“ Orphan Drugs, deren 10-jährige Marktexklusivität schon ablief.

Auch innerhalb der Orphan Drug Kategorie ist die Preisgestaltung sehr heterogen. Von den 134 in 2021 als Orphan Drugs gekennzeichneten Arzneimitteln verursachten die zehn Umsatzstärksten 59% der Kosten (Stand: 28. Juli 2021). Da jedes Arzneimittel ein AMNOG Verfahren mit Nutzenbewertung und Preisverhandlung durchläuft und in sehr unterschiedlichen Indikationen zur Anwendung kommt, in denen häufig keine Therapiealternativen vorhanden sind, ist eine pauschale Kritik an den Kosten für Orphan Drugs schwierig.⁹ Vor allem, da lediglich die zehn umsatzstärksten Arzneimittel hohe Kosten verursachen, während alle anderen Orphan Drugs mit deutlich geringeren Kosten einhergehen.