Therapiebedarf

Aktuell sind rund 8.000 seltene Erkrankungen bekannt.¹ An ihnen leiden in Deutschland rund 4 Millionen und in der Europäischen Union (EU) ca. 30 Millionen Menschen.² Durch die seit dem Jahr 2000 bestehende Förderung der Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen gibt es für Betroffene inzwischen 134 in der EU zugelassene Orphan-Medikamente. Hinzu kommen weitere 66 Arzneimittel, deren Orphan Drug-Status verordnungsgemäß nach 10 Jahren bereits abgelaufen ist, die den Patientinnen und Patienten aber nach wie vor zur Therapie seltener Leiden zur Verfügung stehen (Stand: 18. Februar 2022). Trotz dieser Erfolge stehen auch heute noch für den Großteil der Patientinnen und Patienten nur symptomatische und keine kausalen Therapieoptionen zur Verfügung.³

Folglich wird es noch lange einen hohen Bedarf an Therapien für seltene Erkrankungen geben, weshalb die Entwicklung von Arzneimitteln für Menschen mit seltenen Erkrankungen u.a. durch die europäische Orphan Drug-Verordnung ((EG) Nr. 141/2000) weiter gefördert werden muss, wenn der therapeutische Bedarf langfristig gedeckt werden soll. Aktuell sind rund 2.150 Arzneimitteltherapien (Stand: Januar 2021) in Entwicklung, die ebenfalls den Orphan Drug Status innehaben, jedoch noch nicht zugelassen sind.